हीमोफिलिया के मरीजों की जीन थेरेपी से रक्तस्राव में आएगी कमी

भारतीय मूल के शोधकर्ताओं के एक दल ने एक जीन थेरेपी इंजेक्शन बनाने में सफलता हासिल की है, जो हीमोफीलिया बी से पीड़ित लोगों में होने वाले रक्तस्राव के जोखिम को कम कर सकता है।

हीमोफिलिया बी एक दुर्लभ और विरासत में मिला आनुवंशिक रक्तस्राव विकार है जो कारक आइएक्स (एफआइएक्स) प्रोटीन के निम्न स्तर के कारण होता है, जो रक्त के थक्के बनाने के लिए आवश्यक होता है और रक्तस्राव को रोकने में मदद करेगा।

एफआइएक्स प्रोटीन बनाने के लिए जिम्मेदार जीन एक्स गुणसूत्र पर स्थित होता है, इसलिए हीमोफिलिया बी का गंभीर रूप पुरुषों में अधिक आम है।

इस समय हीमोफिलिया बी के रोगियों को नियमित रूप से खुद को इंजेक्शन लगाने की आवश्यकता होती है। पहले और दूसरे चरण में क्लीनिकल ट्रायल होता है, जिसे बी-अमेज कहते हैं।

लेकिन यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन के शोधकर्ताओं द्वारा विकसित नए प्रकार के एडेनो-जुड़े वायरस (एएवी) जीन थेरेपी को एफएलटी 180 ए कहा गया है, जो स्थिति के गंभीर और मध्यम गंभीर मामलों का इलाज करेगा।

न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित अध्ययन से पता चला है कि एफएलटी180ए के साथ एक बार के उपचार से दस में से नौ रोगियों में जिगर से एफआइएक्स प्रोटीन का निरंतर उत्पादन हुआ। दवाई की चार अलग-अलग डोज से नियमित थेरेपी की जरूरत समाप्त हो गई।

यूसीएल कैंसर इंस्टीट्यूट में रॉयल फ्री हॉस्पिटल की प्रमुख लेखिका प्रोफेसर प्रतिमा चौधरी ने कहा, हीमोफिलिया के रोगियों को नियमित रूप से खोए हुए प्रोटीन के साथ खुद को इंजेक्ट करने की आवश्यकता को दूर करना उनके जीवन की गुणवत्ता में सुधार करने के लिए एक महत्वपूर्ण कदम है।

एएवी जीन थेरेपी वायरस के बाहरी कोट में पाए जाने वाले प्रोटीन से पैकेजिंग का उपयोग करके काम करती है, ताकि एक जीन की कार्यात्मक प्रति सीधे रोगी के ऊतकों तक पहुंचाई जा सके।

नव संश्लेषित प्रोटीन रक्त में छोड़े जाते हैं और इससे लंबे समय तक चलने वाले प्रभाव प्राप्त कर सकते हैं।

मरीजों को अपनी प्रतिरक्षा प्रणाली को चिकित्सा को अस्वीकार करने से रोकने के लिए कई हफ्तों से लेकर कई महीनों तक इम्यूनोसप्रेसिव ड्रग्स लेने की जरूरत होती है।

सभी रोगियों ने प्रतिकूल घटनाओं के किसी न किसी रूप का अनुभव किया, जिसमें उच्चतम एफएलटी180ए खुराक प्राप्त करने वाले और एफआइएक्स प्रोटीन का उच्चतम स्तर प्राप्त करने वाले में असामान्य रक्त का थक्का था।

दस में से नौ रोगियों में, उपचार से एफआइएक्स प्रोटीन उत्पादन में निरंतर वृद्धि हुई, जिससे अत्यधिक रक्तस्राव में कमी आई। उन्हें अब एफआइएक्स प्रोटीन के साप्ताहिक इंजेक्शन की भी जरूरत नहीं है।

वहीं, 26 सप्ताह के बाद पांच रोगियों में एफआइएक्स प्रोटीन का सामान्य स्तर था, तीन में निम्न लेकिन बढ़े हुए स्तर थे, और उच्चतम खुराक पर इलाज करने वाले एक रोगी का स्तर असामान्य रूप से उच्च था।

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Source : IANS